sábado, 6 de septiembre de 2025 08:20
Un equipo de científicos del Instituto de Investigación en Medicina Traslacional (IIMT) de la Universidad Austral y del CONICET descubrió una molécula capaz de proteger el hígado en casos de hepatitis fulminante, un avance terapéutico experimental sin precedentes a nivel mundial basado en el bloqueo farmacológico de la proteína RAC1.
El estudio, demuestra que la inhibición de RAC1 mediante la molécula 1D-142, inicialmente desarrollada para oncología, reduce la inflamación, la necrosis celular y los marcadores bioquímicos de daño hepático. La hepatitis fulminante puede causar la muerte en hasta el 40% de los pacientes si no reciben un trasplante a tiempo.
Los investigadores probaron la molécula en tres modelos animales y en cultivos de tejido hepático humano. Los resultados mostraron una disminución significativa del daño hepático, menor inflamación, mejoría en parámetros bioquímicos y aumento en la supervivencia en los modelos experimentales.
La validación de RAC1 como objetivo terapéutico y la aplicación de esta molécula en modelos animales representa un paso importante hacia terapias efectivas para una enfermedad con opciones de tratamiento limitadas, afirmó Guillermo Mazzolini, Investigador Superior del CONICET y director del laboratorio.
El estudio también evidencia el potencial de 1D-142 en la falla hepática aguda sobre crónica (ACLF), un síndrome grave que afecta a pacientes con cirrosis y presenta alta mortalidad. La molécula logró reducir entre un 40% y un 60% los niveles de enzimas hepáticas ALT y AST, disminuir radicales libres, limitar la infiltración de células inflamatorias y regular citoquinas proinflamatorias. En cultivos humanos, el tratamiento redujo la necrosis y moduló favorablemente la respuesta inmunológica, sin toxicidad detectada en hígados sanos.
La tecnología cuenta con una patente internacional (PCT) en trámite y se proyecta como plataforma terapéutica para múltiples formas de falla hepática, incluyendo hepatitis fulminante e insuficiencia hepática aguda sobre crónica.
Este trabajo es un claro ejemplo de cómo la investigación traslacional puede conducir a innovaciones con impacto social y sanitario, concluyó Mazzolini.